Sono stati annunciati i dati dello studio di fase III ODYSSEY ESCAPE che sta valutando Alirocumab ( Praluent ) per via iniettiva nei pazienti con una forma ereditaria di ipercolesterolemia, nota come ipercolesterolemia familiare eterozigote ( HeFH ), i cui livelli di colesterolo richiedono in maniera cronica, una terapia a base di aferesi, a cadenza settimanale o quindicinale.
Lo studio ha incontrato il suo endpoint primario, dimostrando che i pazienti che hanno assunto Alirocumab, un farmaco ipolesterolemizzante appartenente alla classe degli inibitori di PCSK9, ha dimostrato di ridurre del 75% la necessità di aferesi, rispetto al placebo ( p inferiore a 0.0001 ).
Il 63% dei pazienti trattati con Alirocumab non ha avuto più necessità di sottoporsi ad aferesi, contro lo 0% del placebo.
L’aferesi è una procedura che permette di rimuovere dal sangue il colesterolo LDL. Presenta il limite che è invasiva e ha una durata superiore alle 3 ore.
Inoltre è un trattamento molto costoso, con costi fino a 100.000 dollari per anno negli Stati Uniti o fino a 60.000 euro in Germania.
In Germania esistono circa 200 Centri che eseguono l’LDL-aferesi, mentre negli Stati Uniti sono solo 60, e molti pazienti sono costretti a lunghi trasferimenti per effettuare questo trattamento.
Nonostante le statine, un sottogruppo di pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote non è in grado di ridurre sufficientemente i livelli di colesterolo LDL, e richiede un regolare trattamento aferetico.
E’ stato dimostrato che il trattamento con Alirocumab può aiutare questi pazienti a diminuire la frequenza o addirittura eliminare la necessità di aferesi.
Gli eventi avversi più comuni osservati nel corso dello studio sono stati affaticamento ( 15% Alirocumab; 10% placebo ), nasofaringite ( 10% vs 10% ), diarrea ( 10% vs 0% ), mialgia ( 10% vs 5% ), infezioni delle vie respiratorie superiori ( 7% vs 19% ), cefalea ( 7% vs 5% ), artralgia ( 7% vs 10% ), e mal di schiena ( 5% vs 10% ).
Lo studio ODYSSEY ESCAPE ha arruolato 62 pazienti provenienti da 14 Centri di trattamento negli Stati Uniti e in Germania.
Questi pazienti erano sottoposti in modo regolare ad aferesi a intervalli fissi di una o due settimane, prima della randomizzazione.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Alirocumab 150 mg ( n=41 ) per via sottocutanea ogni 2 settimane oppure placebo ( n=21 ), in aggiunta all’esistente regime terapeutico.
Il periodo di trattamento in doppio cieco ha compreso due intervalli: per le prime 6 settimane, i pazienti hanno ricevuto il programma di aferesi stabilito al basale, e per le successive 12 settimane, la frequenza di aferesi è stata aggiustata in base alla risposta al trattamento ipocolesterolemizzante. ( Xagena2016 )
Fonte: Sanofi, 2016
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