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Pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote trattati con Evolocumab per 80 settimane: studio HAUSER-OLE, estensione a braccio singolo, multicentrica, in aperto di HAUSER-RCT


Lo studio HAUSER-RCT ha mostrato che 24 settimane di Evolocumab ( Repatha ), un inibitore della proproteina convertasi subtilisina / kexina di tipo 9 ( PCSK9 ) nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote erano sicure e miglioravano i parametri lipidici rispetto al placebo.
Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di Evolocumab in questa popolazione per ulteriori 80 settimane.

HAUSER-OLE era un'estensione di 80 settimane, a braccio singolo, in aperto, di HAUSER-RCT, uno studio controllato randomizzato, ed è stato condotto in 46 Centri in 23 Paesi.
I pazienti pediatrici di età compresa tra 10 e 17 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote che hanno completato 24 settimane di trattamento mensile con placebo somministrato per via sottocutanea oppure Evolocumab 420 mg in HAUSER-RCT senza eventi avversi gravi emergenti dal trattamento erano idonei per l'arruolamento in HAUSER-OLE.

Tutti i pazienti hanno ricevuto Evolocumab per via sottocutanea in aperto 420 mg al mese con statine di base con o senza Ezetimibe per ulteriori 80 settimane.

L'endpoint primario erano gli eventi avversi emergenti dal trattamento.
L'efficacia è stata valutata dai cambiamenti nei lipidi dal basale di HAUSER-RCT alla fine di HAUSER-OLE ( 104 settimane ).

Tra il 2016 e il 2019, 157 pazienti sono stati arruolati nello studio HAUSER-RCT e hanno ricevuto un trattamento randomizzato; 150 hanno continuato in HAUSER-OLE, hanno ricevuto il trattamento con Evolocumab e sono stati inclusi nel set di analisi completo.
146 dei 150 pazienti ( 97% ) hanno completato l'estensione in aperto.

L'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento nello studio HAUSER-OLE è stata del 70% ( 105 su 150 ).
Complessivamente, gli eventi avversi più comuni emersi dal trattamento sono stati rinofaringite ( 22 su 150, 15% ), mal di testa ( 14, 9% ) e malattia simil-influenzale ( 13, 9% ).

Eventi avversi gravi insorti durante il trattamento si sono verificati in 4 su 150 pazienti ( 3% ) ( appendicite perforata e peritonite, frattura del polso, anoressia nervosa e cefalea ); nessuno è stato considerato correlato a Evolocumab.

Nessun evento avverso emergente dal trattamento ha portato all'interruzione del trattamento.

Alla settimana 80, la variazione percentuale media rispetto al basale del colesterolo LDL è stata pari a -35.3%.

Dopo 80 settimane di trattamento, Evolocumab è risultato sicuro, ben tollerato e ha portato a riduzioni prolungate del colesterolo LDL nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote.
Quando gli obiettivi lipidici non possono essere raggiunti con i trattamenti convenzionali, Evolocumab è un'efficace terapia aggiuntiva nei pazienti pediatrici. ( Xagena2022 )

Santos RD et al, Lancet Diabetes & Endocrinology 2022; 10: 732-740

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